25年来,澳门正规博彩十大排行平台一直致力于通过基因发现来改变生活. 澳门正规博彩十大排行平台开发有针对性的治疗方法,以解决其寻求治疗的遗传疾病的根本原因, 通过与患者和患者倡导者的密切合作,帮助改善罕见遗传病患者的生活.
澳门正规博彩十大排行平台认识到从研究和开发开始整合患者声音的重要性,即使在药物获得批准后也要继续这样做,以最好地满足每个社区的独特需求.
澳门正规博彩十大排行平台的专职员工覆盖多个地区, 出席并主持重要活动, 提供有价值的教育资源,并与广泛的组织合作,以确保患者的声音被整合到药物开发过程中.
临床实验的药物
At 澳门正规博彩十大排行平台, 澳门正规博彩十大排行平台致力于开发针对遗传疾病和病症的新疗法. 新药需要成功的临床试验才能获得监管部门的批准,从而提高患者的护理水平, 以及对现有产品的支持.
苯丙酮尿症(PKU)临床试验信息
澳门正规博彩十大排行平台正在进行一项针对12至17岁苯丙酮尿症(PKU)青少年的全球临床试验. 了解PEGASUS研究,以帮助推进北京大学的研究.
Learn More ⌃患者社区资源 & Clinical Program Updates
您可以查看以下列出的患者社区的最新计划更新.
社区中的生物素
澳门正规博彩十大排行平台与众多患者权益组织及其成员密切合作,倾听和了解社区, 强调临床试验机会,并编写教育材料,以提高全世界对罕见病的认识.
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如果您已经参加了生物素临床试验,并希望报告研究药物的问题或副作用, 请尽快联系您的研究医生, and please email us at drugsafety@bmrn.com or productcomplaint@bmrn.com.